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浦东 | 张江首个MAH制度下自主创新抗肿瘤创新药获批上市,真正的“药神”们就在药谷
时间:2018年09月06日    来源:张江药谷     点击:

9月4日,对于张江药谷人来说,又是一个值得庆祝的日子。园区企业和记黄埔医药(上海)有限公司(以下简称“和记黄埔医药”)历时12年自主研制的靶向抗肿瘤创新药呋喹替尼胶囊的上市申请获批。成为国内首批参与上市许可持有人(MAH)制度试点申报新药上市的品种,同时呋喹替尼胶囊是主流抗肿瘤药物中,首个从发现到III期临床试验均在中国成功完成的抗肿瘤新药。  

中国首个自主研发抗癌新药上市

呋喹替尼属于国家1类新药,是和记黄埔医药首个,也是全国首批参与上市许可持有人(MAH)制度试点申报新药上市的品种,上海合全药业股份有限公司、和记黄埔医药(苏州)有限公司分别是原料药和制剂的受托生产企业。呋喹替尼胶囊是主流抗肿瘤药物中,首个从发现到新药上市申报均在中国完成的创新药,也是和记黄埔医药首个成功上市的产品。

呋喹替尼是一种高选择性的血管内皮生长因子受体(VEGFR)口服抑制剂,于2007年8月在和记黄埔医药位于上海张江的实验室首次被合成。

2011年1月,呋喹替尼首次人体试验在复旦大学附属肿瘤医院开展。早在呋喹替尼治疗结直肠癌I/II期临床研究期间,上海市科委科技专项就立项支持了呋喹替尼的研究。之后,其治疗结直肠癌、肺癌以及胃癌的II期及III期临床研究陆续入选上海市科委科技专项及浦东新区科技发展基金课题,同时,也获得了国家“十二五”、“十三五”“重大新药创制专项”课题的立项支持,以及张江高科技园区管理委员会对应的配套资金支持。在中国开展的多中心III期临床研究FRESCO的研究结果证实,呋喹替尼对比安慰剂可以将转移性结直肠癌患者的总生存期显著延长2.7个月,无进展生存期显著延长1.9个月,疾病进展或死亡风险降低74%,同时,呋喹替尼安全性和耐受性均良好,不良反应可控可管理,尤其是肝毒性方面,与安慰剂无显著差异。

2015年11月我国试行MAH制度;

2016年7月上海市食品药品监督管理局开始全力推进MAH制度改革试点落地。

2016年10月,本品进入上海市食品药品监督管理局MAH制度试点品种名单。

2017年6月和记黄埔医药以MAH申请人身份向原国家食品药品监督管理局递交了本品以转移性结直肠癌为适应症的新药上市申请。

2017年9月,本品因“具有明显临床价值,重大专项”,获得了国家药品监督管理局药品审评中心授予的“优先审评”资格。

呋喹替尼胶囊作为由中国企业自主研制、在中国完成全部研究的抗肿瘤创新药,同时作为MAH制度试点申报新药上市并成功获批的品种,不仅体现出中国自主原研创新能力水平的提升,也是MAH制度创新的成功例证。

张江药谷从跟跑、并跑到领跑

历经20多年的发展,张江已成为研发资源高度集聚、创新成果快速涌现、新技术新模式率先突破的标志性科技园区。以2017年为例,全国范围共有85个1类新药获批临床,其中,张江占31个,比例为36.4%。现在,跟随小编一起盘点下目前张江其他“药神”们的最新进展。

攻克老年痴呆症有突破,绿谷新药完成临床三期试验

今年7月,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸(GV-971)”顺利完成临床3期试验。此次试验完成,意味着该新药研制已经迈过了最关键的一步。阿尔茨海默症俗称老年痴呆症,以大脑认知功能进行性丧失为特征。根据国际阿尔茨海默症协会统计,目前全球共有约4800万患者。GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征,为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径,并有望引领糖类药物研发新的浪潮,对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。

全球首创糖尿病1.1类新药,2020年或将上市

我国目前糖尿病患者人数约9240万,已跃居为全球糖尿病患者人数最多的国家,但现有口服降糖药物多以西方患者为对象研发,多为单一机制的降糖药物,未能全面解决中国患者胰岛素早相分泌功能损伤的需求,未能同时兼顾对胰岛素分泌不足和胰岛素抵抗的改善。华领医药开发的创新药HMS5552,作为中国首个新机制新结构的1.1类新药,首次在全球范围内提出了糖尿病个性化的诊疗理念,专门针对中国糖尿病患者发病特点,采用一靶多点的功能调节手段进行治疗。目前,该全球首创糖尿病Dorzagliatin(HMS5552)正在国内进行两个III期临床试验以及商业化上市前准备工作,有望2020年在国内上市。临床研究验证:HMS5553改善肝脏、胰岛和肠道器官GK的功能,一靶多点、拟生理协同控糖,安全有效性优于作用机理单一的现有降糖药物,副作用明显少于现有药物。科学研究证明:HMS5552可修复2型糖尿病损伤的GK表达,能够提高胰岛功能、改善胰岛抵抗、控制延缓疾病发展。

全球首个特效抗RSV感染的临床药品爱科百发弥补“无药可治”的空白

呼吸道合胞病毒(RSV)是最具传染性的人类病毒之一,RSV感染可产生一系列症状,包括轻度的类似普通感冒、中度的类似流行性感冒和重度症状。全球每年3%-10%的人口会感染,其中感染致病者约6400万例、致死22万-60万例。RSV感染也严重危害婴幼儿和免疫力低下的成年人。据不完全统计,每年全球因RSV感染引发下呼吸道感染的儿童病例就有3400万例,导致20万例5岁以下儿童死亡。然而,目前尚无预防RSV感染的疫苗,也没有抗RSV病毒的特效药。张江药谷企业——爱科百发生物医药公司,目前其主要研发的AK0529项目抗呼吸道合胞病毒(RSV)新药已在多个国家和地区进行II期临床试验阶段,该药有望成为全球首个特效抗RSV感染的临床药品。后期爱科百发将参与药品上市许可人制度试点(MAH),申请许可人资质,并将AK0529项目生产委托给符合条件的CMO企业进行,以加速“中国新药”的上市速度。

新药对抗“超级细菌”,盟科打破国际垄断 

抗菌药曾为人类抵抗病菌感染带来福音,但也带来了重重恶果,如产生出越来越强的耐药性。张江药谷企业——盟科医药的MRX-I,有望以其更安全有效的成药性取代目前市场上正在热销的进口药,打破跨国药业对抗耐药菌的垄断。MRX-I,是一种主要用于治疗超级阳性耐药菌(MRSA)感染的口服抗菌药,该药在2016年进入了III期临床试验,预计2019年即可准备新药的上市申报。

抗癫痫1类新药TPN102获准开展临床研究

由中国科学院上海药物研究所沈敬山课题组、蒋华良课题组和高召兵课题组合作研发的抗癫痫1类新药TPN102及其片剂目前已获得国家药品监督管理局核准签发的药物临床试验批件,获准开展临床研究。癫痫是由多种病因引起的慢性脑部疾病,以脑神经元过度放电导致反复性、发作性和短暂性的中枢神经系统功能失常为特征。目前癫痫治疗多以药物控制为主,约30%患者(难治性癫痫患者)对于现有药物均不敏感,因此临床亟需新的抗癫痫药物。TPN102为新型抗癫痫候选药物,临床前研究结果表明TPN102在多种癫痫模型,特别是难治性癫痫动物模型上均表现出显著药效,TPN102同时具有安全性好、药代动力学性质优良等特点,表现出良好的成药前景。

此外,在备受热捧的细胞免疫治疗领域,已有7项CAR-T细胞治疗临床申请由坐落在张江药谷的企业提出(如:优卡迪、明聚生物、恒润达生、赛比曼)。另一项受到热追的PD-1/PD-L1抑制剂,目前也已有10个来自来自张江药谷的品种提出申请,包括君实生物、恒瑞医药、嘉和生物、基石药业、复宏汉霖。统计数据显示,目前张江拥有超过380个在研药物品种,独角兽及独角兽潜质企业超过60家,国家级研发机构近150家,国家“千人计划”专家近60人,超过1000项专利授权。据上海张江(集团)有限公司副总经济师、上海张江生物医药基地开发有限公司总经理楼琦透露,目前张江生物医药企业有30多家已经上市,下半年还将有多家企业上市,“而我们也配置了产业投资团队,帮助企业快速领跑市场。”此外,完善的公共服务平台体系也是张江生物医药产业的一大亮点,药谷内已涵盖了新药筛选、工艺路线设计、质量研究、药理药效研究、药代动力学研究、安全性评价、临床研究、中试放大、注册申请等药品研发上市过程的多个重要环节,平台总量超过80个。在蔡伦路上的一幢大楼,已经成为了张江药谷标志性建筑,这就是全国首家国家级生物医药专业孵化器。自2005年起一期孵化器启用,现有总孵化面积4万平方米,累计孵化培育生命科学领域企业410余家,侧重于优质原创新药和精准医疗项目的孵化和培育。